珠海今天刮的是霸总风吧

我国科学家研发新型基因编辑技术，有望让重症地贫患者摆脱输血依赖_蜘蛛资讯网

表在《自然》上。该团队研发出了一种不切割 DNA 双链的新型基因编辑技术，在治疗重症 β-地中海贫血的临床试验中显示出积极效果。参与研究的 5 名输血依赖型重症患者在单次治疗后均摆脱了规律输血，恢复了自身造血能力。注：β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，由基因突变导致患者无法正常合成血红蛋白。重症患者从幼年起便需每 2 至 5 周接受一次输血以维持生命，长期输血还会引发铁过载、脏器损伤等并发症。目

5 名输血依赖型 β-地中海贫血患者的临床试验结果。所有患者在接受单次治疗后，平均 16 天便摆脱了输血依赖。治疗后 3 个月，患者的总血红蛋白浓度平均恢复至接近健康人水平，且在后续观察期内保持稳定。截至研究发表时，所有患者已持续摆脱输血超过 12 个月，其中首位接受治疗的患者已超过 28 个月无需输血。安全性评估方面，研究未发现基因组大片段缺失、染色体突变或明显的脱靶突变等问题。该疗法基于正序生

当前文章：http://9s337.zhanwangke.com/dkvppy/2bb8.html

发布时间：14:24:32